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年7月14日和元生物()发布公告称公司于年6月29日组织现场参观活动,海通证券、中信证券、中信建投证券、国泰君安证券、浙商证券、西部证券、西南证券、国海富兰克林基金、博时基金、光大保德信基金、中欧基金、诺安基金、交银施罗德基金、广发基金、华安基金、宝盈基金、太平养老保险、交银康联人寿、弘康人寿保险、民生信托、朝阳永续、高毅资产、朴信投资参与。
具体内容如下:
问:请简要介绍一下全球和中国基因治疗市场规模及前景?
答:年以来,全球基因治疗行业开始高速发展。从年到年,市场规模从5,万美元增长到20.8亿美元,预计到年,全球基因治疗市场规模将达到近亿美元。年-年,中国基因治疗市场规模从1,万元增长到2,万元。随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持,据有关数据预测,预计国内基因治疗市场规模将快速扩大,到年将达到亿元以上。
问:针对肿瘤治疗,近年来随着细胞治疗以及溶瘤病毒治疗领域的发展,多款CAR-T及溶瘤病毒药物产品在全球多个国家地区上市,请问如何看待溶瘤病毒治疗领域?
答:病毒载体在肿瘤治疗领域的应用自上世纪就已开始,细胞治疗和溶瘤病毒治疗相关产品陆续上市惠及患者。聚焦溶瘤病毒领域,溶瘤病毒一方面可以寻找特异性的肿瘤细胞,并在肿瘤细胞中复制;另一方面在肿瘤细胞中复制时,也会清除肿瘤表达的特异性蛋白。由于溶瘤病毒的先天特性,溶瘤病毒感染正常细胞后增殖十分缓慢,甚至并不增殖,而在感染肿瘤细胞后会特异性增殖,这就是溶瘤病毒特有的选择性增殖。所以评估一款溶瘤病毒时,会参考“选择性增殖”的参数。同时,溶瘤病毒在肿瘤细胞中进行特异性增殖时,也会同时表达一些外源因子,外源因子可以携带PD-1、白介素、干扰素以及常用的蛋白输送到肿瘤细胞微环境中,这些都会与选择性增殖产生的效应相叠加,就使得溶瘤病毒对肿瘤治疗产生了很好效果。传统的肿瘤治疗,使用PD-1、白介素、干扰素等进行静脉注射后,最终到达肿瘤细胞微环境的剂量是十分有限的。而溶瘤病毒可以靶向并感染肿瘤细胞,对于其他正常区域的影响就会小一些。其次,溶瘤病毒感染肿瘤细胞后表达出的蛋白,也会调动全身的免疫系统,利用T细胞清除肿瘤细胞,这就是溶瘤病毒治疗肿瘤所特有的“远端效应”,使肿瘤治疗效果更好。现在对于溶瘤病毒疗法来说,出现了更具有优势和突破性的联合治疗方法。比如溶瘤病毒与抗体的联用,很多肿瘤并没有特异性的靶点,这样就很难去靶向肿瘤细胞进行治疗,对于这种情况,可以先用溶瘤病毒感染肿瘤细胞,使其表达特异性靶点,进而就可以采用抗体治疗无特异性靶点的肿瘤。以上都是溶瘤病毒疗法的优势,同时,从市场的角度出发,目前约90%的肿瘤属于实体瘤,现有免疫疗法都在探索实体瘤治疗的突破。而溶瘤病毒针对实体瘤的临床试验效果大家都有目共睹,近期CGOncology公布的II期临床试验中期结果显示在接受治疗3个月后,超过90%的膀胱癌患者(对卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌,NMIBC)达到完全缓解。溶瘤病毒疗法对于肿瘤治疗来说未来可期。
问:请问在AAV载体在基因治疗中的应用需要综合评估哪些因素?
答:AAV是目前临床基因治疗最常用的基因递送载体,其中的主要原因在于AAV天然的低免疫原性、不可自主复制性、非整合表达特性带来的高度安全特性,以及相对较高的基因表达效率。目前,AAV已被应用在中枢神经系统、肌肉、肝脏、视网膜等多个热门药物开发的靶向组织、细胞,有较好的基因递送效果。AAV载体在基因治疗中的应用需要综合评估有效性、特异性、安全性和药物可生产性等多方面,以综合提升AAV药物的临床可及性。(1)靶向性。这个要素涉及到不同血清型AAV的递送效果,目前研发通常通过筛选或基因工程改造,来寻找和选择具有合适靶向性的AAV载体,提升药物靶向能力;(2)免疫原性。通过不断改造AAV衣壳蛋白、改良载体序列等方式,寻找更低免疫原性的载体,提高临床应用的安全性;(3)表达效率。通过优化AAV载体结构,实现更好的目的基因表达效率,降低AAV用量,提升安全性;(4)高生产效率。通过筛选或改造AAV结构,优化AAV生产上下游工艺,提升工艺产量,提高产品纯度,提升临床用药安全。
问:请问固定床培养工艺有哪些优点和难点?
答:固定床细胞培养工艺是贴壁培养工艺的一种,是结合了传统贴壁细胞培养优势,且具备较好可放大性的工艺。该工艺的突出优点在于成本、人力投入、场地面积可控的情况下能够实现大规模贴壁细胞培养,能够获得高生产率。(1)细胞截流系统可维持较高的细胞密度,从而提高产品产量;(2)连续灌流系统,营养环境稳定,有害代谢废物浓度积累较低;(3)反应速率易控制,可提高生产率,目标产品回收率高;(4)产品罐内停留时间短,可及时回收保存,有利于保持产品的活性;该工艺开发也有一定的难点需要突破,包括(1)种子细胞制备难度大;(2)应用案例较少,放大技术难度大;(3)细胞生长均一性难以监测等。
问:基因治疗新药企业对于CDMO的依赖性怎样?
答:随着新药研发的日益复杂和医药产业链分工的不断精细化,将部分研发及生产环节外包能够显着降低制药企业的研发成本,缩短研发周期,降低研发风险,从而催生了快速增长的CDMO市场需求。相比小分子和大分子制药,基因治疗由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量,更加依赖于CDMO服务;新药企业若自建生产线,将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题,且工艺的转移、验证将带来较高成本,因此客观上大幅提升了公司CDMO业务的稳定性和持续性,据J.P.Morgan统计,基因治疗外包渗透率超过65%,远超传统生物制剂的35%,在Informa数据库针对几百家基因治疗企业的调查中,逾78%的基因治疗企业正在或即将选择与CDMO合作完成基因治疗产品外包生产。
问:近期公司公告在美国成立子公司,未来对海外的布局有什么规划?
答:公司以国内基因治疗市场为起点,基于基因治疗药物中、美、澳IND申报项目经验,逐步将业务拓展至全球主要的生物制药核心市场。公司设立海外子公司,直接在当地搭建BD和技术支持团队,从而推进市场拓展宣传和客户接洽,提升宣传力度和公司知名度;目前公司在建的临港大规模产能,以及积极推进的技术工艺开发项目等,均为海外大量潜在订单做好了相应的准备;同时,基于基因治疗CDMO服务的综合优势,公司未来还可能通过实施境内外并购、与国外领先的基因治疗公司通过技术合作等方式,开展更多样化的基因治疗产品的研发、孵化及商业化等技术服务。
问:当前订单项目大多在临床前或临床I/II期,有无进入III期的规划?
答:由于公司目前客户项目多处于临床前及IND-CMC阶段,部分项目处于临床III期阶段。IND-CMC项目为众多药物管线提供个性化的工艺开发服务,强调GMP产能的灵活性;临床III期及商业化阶段项目,为客户产品提供满足大规模临床和上市后所需的长期、连续、稳定的生产,强调GMP产能的规模性、生产工艺的稳定性以及生产过程的GMP合规性;临床I/II期的需求介于两者中间。因此公司目前GMP产能侧重于满足IND-CMC项目以及早期临床项目需求;公司正在上海临港建设77,平方米的精准医疗产业基地,其中一期将于年初投产,通过升级研发、生产和检测设备,配备数字化、信息化生产管理系统,进一步优化GMP生产质量管理体系、产能规模及生产条件,随着下游客户项目顺利推进,将更好满足客户III期及商业化生产需求。
问:新产能建成后折旧是否会影响公司业绩?
答:临港产业基地总投资约15亿元,分两期建设并逐步投产,其中临港基地一期预计年初投入运行,投产后将带来产能进一步释放,同时推动公司订单和收入规模的快速增长;由于目前CDMO业务在手订单较充足,且临港固定资产根据业务需求分期投入,预计折旧、摊销费用对公司的影响相对较小。
问:公司设备和耗材国产化情况如何?
答:基因治疗新药开发技术难度大,工艺稳定性要求高,但受限于国内上游行业的技术发展水平,其所需的关键生产设备和关键试剂耗材等目前国产化率不高,部分环节仍存在由欧美等发达国家供应情况。公司从事的IND-CMC服务、临床III期生产服务等业务均需在符合GMP标准的生产环境下进行,且需保证对生产过程的质量控制,因此对于生物反应器、层析系统、超滤系统等生产及纯化设备和细胞培养袋、培养基、层析填料、血清、核酸酶等关键物料,随着关键设备和物料的国产替代率的不断上升,公司已与多家国内供应商开展合作,根据客户需求,公司从工业安全和项目要求等方面综合考虑使用进口还是国产设备和耗材,以打造全面的、大规模、高灵活性GMP生产平台,更好满足客户的不同需求,同时确保供应链安全。
问:公司的竞争优势有哪些?
答:公司深耕基因治疗领域多年,专注于提供基因治疗CRO/CDMO服务;凭借全方位、定制化的技术服务能力,与深圳亦诺微、上海复诺健、康华生物等知名基因治疗新药公司,中国科学院、复旦大学、浙江大学、中山大学等知名科所院校建立了良好合作。截止目前公司累计执行CDMO项目超过个,奠定了未来业务增长的坚实基础。公司聚焦产业化瓶颈的解决,通过长期的研发探索、大量的项目执行,具备了体系化、创新性的技术应对思路,形成了基因治疗载体开发技术与基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群,能够对多种病毒载体进行结构优化和改造,提升病毒感染效率、优化病毒基因表达、降低副使用、提高靶向性;在产业化规模制备方面,公司通过开发新的细胞培养工艺、纯化工艺、检测方法等,大幅提高病毒出毒效率、提升检测精度、提高单次细胞培养规模,从技术层面提高药物生产工艺安全性、降低开发风险、加强全过程质量控制,科技创新能力显着,核心技术在国内CDMO公司中处于领先水平,部分技术指标和项目执行经验已达到或较为接近国际先进的CDMO公司。公司的竞争优势主要体现以下几个方面:(1)战略先发布局及优质客户资源;(2)全面的基因治疗CRO/CDMO技术平台;(3)大规模、高灵活性GMP生产平台;(4)先进的核心技术集群;(5)全方位基因治疗综合服务;(6)丰富的项目执行经验。
和元生物主营业务:专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务,以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务
和元生物一季报显示,公司主营收入.62万元,同比上升56.85%;归母净利润.95万元,同比上升28.78%;扣非净利润.98万元,负债率15.36%,投资收益-12.34万元,财务费用-.97万元,毛利率51.08%。
该股最近90天内共有12家机构给出评级,买入评级7家,增持评级5家;过去90天内机构目标均价为21.41。融资融券数据显示该股近3个月融资净流入.54万,融资余额增加;融券净流入.48万,融券余额增加。根据近五年财报数据,证券之星估值分析工具显示,和元生物()行业内竞争力的护城河良好,盈利能力一般,未来营收成长性良好。财务健康。该股好公司指标3星,好价格指标0.5星,综合指标1.5星。(指标仅供参考,指标范围:0~5星,最高5星)
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